泡沫與藥物混合已經(jīng)被用于治療靜脈曲張、痔瘡、皮膚傷口甚至脫發(fā)等疾病。現(xiàn)在,弗雷德·哈奇癌癥中心的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn),泡沫也可能被用作運送昂貴基因療法的載體。
生物工程師Matthias Stephan博士和他的Fred Hutch團隊在5月28日的《自然通訊》上發(fā)表了一篇文章,在實驗室研究中,泡沫液體比標準液體配方在將基因治療成分轉(zhuǎn)移到細胞中效果更好。
“基因療法是醫(yī)學(xué)的新浪潮,但它們非常昂貴,而且很難制造,我們的基因治療泡沫首次表明,通過服用少量昂貴的基因治療藥物,通過將其嵌入主要由密集氣泡組成的溶液中來增加其體積,然后將其應(yīng)用于細胞,我們可以實現(xiàn)基因治療藥物向細胞的強效和安全轉(zhuǎn)移。”Stephan說。
針對癌癥、傳染病、遺傳性疾病和其他疾病的基因療法正在開發(fā)中,通過修復(fù)潛在的生物學(xué)原理,有望提供持久的治療。然而,他們也面臨著主要的障礙,包括將治療方法送到身體需要的部位,以及制造實驗室修飾的病毒(稱為載體)的高成本,這種病毒將治療方法傳遞給患病細胞。泡沫可能是更簡單、更便宜地提供基因治療的關(guān)鍵。
雖然這項研究還處于概念驗證階段,但斯蒂芬認為,基因治療泡沫可能是治療局限空間癌癥的一種解決方案,比如卵巢癌、胰腺癌和胃腸道癌癥,以及影響消化系統(tǒng)的自身免疫性疾病。
Stephan解釋說:“這種泡沫可以應(yīng)用于狹窄的空間,再次推動患有疾病的身體組織,泡沫中的藥物可以附著在那些患病的細胞上。”“然后,當(dāng)氣泡破裂時,含有基因療法的液體就會流失。”
Stephan使用了其他材料,如納米顆粒和微型可植入海綿,將基因指令直接傳遞給細胞以對抗疾病。在尋找一種新的運輸工具時,他受到剃須泡沫的啟發(fā)。
Stephan說:“泡沫主要是由稀薄的液體薄膜隔開的氣泡,它已經(jīng)安全地用于醫(yī)藥和食品工業(yè)。”“我們還沒有看到泡沫與遺傳材料一起使用,我想知道它是否有助于解決基因治療的傳遞問題。”
在實驗室里
在一系列的實驗室實驗中,Stephan和他的團隊研究了他們是否可以使用少量非常昂貴的基因治療載體,將它們與基因編輯材料和不同的發(fā)泡劑混合,然后將混合物應(yīng)用于細胞,看看細胞是否會接受基因編輯。
為了測試他們的方法,研究小組使用了另一種基于免疫的療法:COVID-19疫苗的mRNA,它通過向免疫系統(tǒng)展示病毒的生物代碼來教導(dǎo)免疫系統(tǒng)攻擊病毒。
研究團隊制作了他們自己的COVID-19 mRNA疫苗溶液,并進行了生物調(diào)整,使其一旦被輸送到細胞中就會發(fā)光。這樣,一旦實驗室設(shè)計的基因治療產(chǎn)品被細胞吸收,研究小組就可以用顯微鏡看到它。
為了制造泡沫,研究小組確定了甲基纖維素,一種用于冰淇淋和其他產(chǎn)品的食品添加劑,創(chuàng)造了最好的泡沫,可以將基因治療產(chǎn)品轉(zhuǎn)移到細胞中,并停留在沉積的地方。
當(dāng)研究小組將泡沫與細胞混合時,泡沫大大促進了基因轉(zhuǎn)移,并且優(yōu)于液體配方。然后,當(dāng)研究小組將少量泡沫注入小鼠腹腔時,基因療法在一天內(nèi)從泡沫轉(zhuǎn)移到目標細胞上,沒有明顯的副作用。
走出實驗室
這項技術(shù)要應(yīng)用于人類還需要很多年。Stephan希望吸引外部學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的合作者來進一步發(fā)展這種方法。
Stephan說:“我的工作目標是讓現(xiàn)代藥物更好地為世界各地的人們服務(wù)。”“我相信,我們未來的醫(yī)學(xué)突破將源于我們對疾病生物學(xué)的深刻理解,以及我們在意想不到的地方找到創(chuàng)新解決方案的能力。”
(文章來源:www.ebiotrade.com/newsf/2024-5/20240530124925525.htm) |