自十多年前取得突破性進展以來，CRISPR已經(jīng)在廣泛的領(lǐng)域徹底改變了DNA編輯?，F(xiàn)在，科學(xué)家們正在將這項技術(shù)的巨大潛力應(yīng)用于人類健康和疾病，瞄準治療癌癥、血液疾病和糖尿病等一系列疾病的新療法。
在一些設(shè)計好的治療方法中，患者被注射經(jīng)過CRISPR處理的細胞或包裝好的CRISPR組件，目的是通過精確的基因編輯來修復(fù)患病細胞。然而，盡管CRISPR作為下一代治療工具顯示出巨大的前景，但該技術(shù)的編輯仍然不完美?；贑RISPR的基因療法可能會對部分基因組造成意外但有害的“旁觀者”編輯，有時會導(dǎo)致新的癌癥或其他疾病。
需要新一代的解決方案來幫助科學(xué)家解開CRISPR靶向和脫靶編輯背后復(fù)雜的生物動力學(xué)。但這種新工具的前景令人望而生畏，因為復(fù)雜的身體組織具有數(shù)千種不同的細胞類型，CRISPR編輯可以依賴于許多不同的生物途徑。
加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員開發(fā)了一種新的遺傳系統(tǒng)，用于測試和分析基于CRISPR的DNA修復(fù)結(jié)果的潛在機制。正如《自然通訊》雜志所描述的那樣，博士后學(xué)者李志謙、Ethan Bier教授和他們的同事開發(fā)了一種序列分析儀，以幫助跟蹤目標突變編輯以及它們從一代遺傳到下一代的方式?；谇凹又荽髮W(xué)圣地亞哥分校研究員David Kosman提出的概念，集成分類器管道(ICP)工具可以揭示由CRISPR編輯引起的特定類別的突變。
ICP是在蒼蠅和蚊子身上開發(fā)的，它提供了遺傳物質(zhì)如何遺傳的“指紋”，使科學(xué)家能夠跟蹤突變編輯的來源，以及潛在問題編輯產(chǎn)生的相關(guān)風(fēng)險。
加州大學(xué)圣地亞哥分校生物科學(xué)學(xué)院的Bier教授說:“ICP系統(tǒng)可以清楚地確定一個特定的昆蟲個體是否從它們的母親或父親那里繼承了CRISPR機制的特定遺傳成分，因為母親和父親的傳播會導(dǎo)致完全不同的指紋。”
ICP可以幫助解開在確定CRISPR背后機制時出現(xiàn)的復(fù)雜生物學(xué)問題。雖然ICP是在昆蟲中開發(fā)的，但它在人類應(yīng)用方面具有巨大的潛力。
該研究的第一作者Li說:“在基因治療后或腫瘤進展期間，ICP在分析和跟蹤CRISPR編輯結(jié)果方面有許多平行應(yīng)用。”“這種變革性的靈活分析平臺有許多可能的有效用途，可以確保安全應(yīng)用尖端的下一代健康技術(shù)。”
ICP還為追蹤基因驅(qū)動系統(tǒng)的代際遺傳提供了幫助，基因驅(qū)動系統(tǒng)是一種新技術(shù)，旨在將CRISPR編輯傳播到諸如阻止瘧疾傳播和保護農(nóng)作物免受蟲害破壞等應(yīng)用中。例如，研究人員可以從正在進行基因驅(qū)動測試的領(lǐng)域中選擇一只蚊子，并使用ICP分析來確定該個體是否從其母親或父親那里遺傳了遺傳結(jié)構(gòu)，以及它是否遺傳了缺乏該遺傳元素的定義可見標記的缺陷元素。
“CRISPR編輯系統(tǒng)的準確率可以超過90%，但由于它一次又一次地編輯，最終會犯錯誤。最重要的是，ICP系統(tǒng)可以給你一個非常高分辨率的圖片，告訴你哪里可能出錯。”
（文章來源：www.ebiotrade.com/newsf/2024-3） | 
